Forskning
BAY 81-8973 kan brukes i behandling av barn med hemofili A
Ny forskning bekrefter at det nye faktorkonsentratet BAY 81-8973 er effektivt, men immunsystemet hos flere av de unge bløderne reagerte slik at faktorkonsentratet ikke virket godt nok.
![En person som holder en nål](/4a8bd3/contentassets/149e2081d06b4fa0b6f8e660dbf59c2c/iv_intravenost_237803158.jpg?format=webp&width=900&height=600&quality=80)
Foto: Shutterstock
Barn med hemofili A har økt blødningstendens og trenger derfor behandling med faktorkonsentrat, både forebyggende for å unngå blødning og som behandling ved blødning.
Les mer om Hemofili (blødersykdom)
LEOPOLD kids er en legemiddelstudie som undersøkte hvor trygt det er å gi BAY 81-8973 (Kovaltry) som første faktorkonsentrat til barn med blødersykdommen hemofili A. Studien undersøkte også hvor effektiv BAY 81-8973 var til å forebygge og behandle blødning hos de samme pasientene.
Effektiv behandling, men flere fikk inhibitor
Studien viste at behandling med BAY 81-8973 var effektiv til å forebygge og behandle blødning hos barn med hemofili A. Dessverre var det mange av pasientene som fikk inhibitor. Det vil si at kroppens immunsystem reagerte på BAY 81-8973.
Halvparten av de med inhibitor som så fikk behandling med BAY 81-8973 i høye doser, klarte å kvitte seg med inhibitoren igjen. Årsaken til at så mange fikk inhibitor er ukjent.
I andre studier med barn, ungdom og voksne som tidligere har fått behandling med faktorkonsentrat, har behandling med BAY 81-8973 vist seg å være godt tolerert og effektiv med hensyn til å forebygge og behandle blødninger. I disse studiene var det ikke tegn til inhibitorutvikling.
Pasientene var barn med hemofili under 6 år
Studien ble gjennomført i 15 land og 52 blødere under 6 år var med i studien. Alle bløderne som var med i studien hadde fått lite eller ingen behandling med faktorkonsentrat tidligere. Av de 52 bløderne som ble med i studien var det bare 43 som fikk behandling med BAY 81-8973.
![En person som holder en boble](/4a8bda/contentassets/28b89d8511714272a0cfbd999b624339/ssd-forsidebilde.png?format=webp&width=900&height=600&quality=80)